Iowa Üniversitesi’nden Dr. Michael Welsh, Vertex Therapeutics’ten Paul Negulescu ve Integro Theranostics’ten Jesús González, kistik fibrozis tedavisinde çığır açan Trikafta ilacının geliştirilmesine yaptıkları katkılar nedeniyle ödüle layık görüldü.
YAŞAM SÜRESİNİ 65 YILA KADAR ÇIKARDI
Kistik fibrozis, CFTR genindeki mutasyon nedeniyle vücutta üretilen mukusun yoğunlaşmasına ve solunum yollarının tıkanmasına yol açan genetik bir hastalık. 2019’da onaylanan Trikafta tedavisi, hastaların yaşam süresinde dramatik bir artış sağladı. Trikafta öncesi hastaların yarısı 40 yaşına gelmeden hayatını kaybederken, bugün tedaviye erişimi olan çocukların yaşam beklentisi 65 yıla kadar çıkabiliyor.
ÜÇLÜ İLAÇ KOMBİNASYONU
Trikafta, üç farklı ilacın birleşiminden oluşan bir kombinasyon tedavisi sunuyor. Bu tedavi, akciğer nakli ihtiyacını azaltıyor, enfeksiyona bağlı hastaneye yatışları düşürüyor ve hastaların günlük yaşam kalitesini belirgin şekilde yükseltiyor.
45 YILLIK ARAŞTIRMANIN SONUCU
Tedavinin temeli 1980’ler ve 1990’larda Dr. Welsh’in laboratuvarında yürütülen araştırmalara dayanıyor. Bu çalışmalar, CFTR genindeki delta-f508 mutasyonunun iyon geçişini nasıl engellediğini ortaya koydu.
Jesús González’in, Nobel ödüllü Roger Tsien’in laboratuvarında geliştirdiği iyon akışı ölçüm sistemi ile binlerce ilaç bileşiği hızlı şekilde test edildi. Vertex Pharmaceuticals’ta Paul Negulescu’nun yönettiği projelerle “potansiyatör” ve “düzeltici” moleküller keşfedildi ve bu çalışmalar sonunda Trikafta’nın onayı alındı.
DİĞER BİLİM İNSANLARINA DA ÖDÜL
Törende ayrıca hücre içi organizasyonu inceleyen Dirk Görlich ve Steven McKnight ile bakteriyel hücre gelişimi üzerine çalışan Stanford Üniversitesi’nden Lucy Shapiro da ödüle layık görüldü.
